Home 〉 Insight
AI를 활용한 신약개발의
현재와 미래
신약개발의 혁신, 그 현재와 미래에 대한 통찰
AI
신약개발
혁신적 변화
AI의 발전이 신약개발에 미치는 영향
MIT Technology Review, Deloitte Touche Tohmatsu Limited, Gartner, Forbes 등 글로벌 주요 기관들의 2025년 유망 기술 및 트렌드의 공통 주제어는 AI(Artificial Intelligence)다. 2025 CES(Consumer Electronics Show)에서 다시 한번 확인된 기술의 중심도 AI다. 슬로건 ‘Dive In’은 기술이 이제 실험 단계를 넘어 상용화와 실생활로 진입하고 있음을 보여주고 있다.
AI는 지난 50년간 크게 변하지 않았던 신약개발 방식에 큰 변화를 불러오고 있다. 신약개발의 출발인 정보 탐색, 타깃 발굴부터 전임상시험, 임상시험(임상 프로토콜 최적화, 환자 모집, 환자 모니터링), 생산까지 광범위하게 AI를 활용하고 있다. AI를 효율적으로 활용하기 위해서는 Chemical space, Genetic space, Disease space의 탐색이 중요하다. 대규모로 축적된 생물학적, 화학적 빅데이터의 AI 연합학습을 통한 효율적인 약물 탐색과 개발, 글로벌 플랫폼의 시너지 효과를 극대화할 수 있기 때문이다.
신약 후보 물질 발굴 관련 AI 기술의 적용은 주로 전통적인 합성 신약개발 중심에서 최근 세포 배양·유전자 조작 등에 기반한 바이오 신약개발로 확장 중이다. AI는 정교한 알고리즘, 대규모 데이터 셋, 패턴 매칭 기술을 활용하여 후보물질의 화학 구조와 타깃 간 연관성을 종전보다 빠르게 식별할 수 있기 때문에 신약개발의 가능성을 높일 수 있다. 유망한 신약 후보물질의 식별을 가속화할 수 있기 때문에 시스템 약리학, 약물-타겟 상호작용 예측, 임상시험 설계 등 전주기 신약개발의 전략이 재편되고 있다.
AI 신약개발의 핵심요소
무엇보다도 GPU(Graphics Processing Unit)와 딥러닝(deep learning)으로 가속화되고 있는 AI 신약개발 과정의 핵심은 임상시험 성공률의 개선이다. 다양한 신약개발 문제의 목표 특성에 따라서 활용이 가능한 데이터의 형태는 매우 다르기 때문에 특화된 적절한 AI 플랫폼의 선택과 활용이 매우 중요하다. 성공률의 개선을 확인할 수 있는 기술적인 증명이 반드시 뒤따라야 한다.
구글 딥마인드 CEO 데미스 허사비스 (사진출처 : 구글 딥마인드)
구글 딥마인드 홈페이지 화면 (사진출처 : 구글 딥마인드)
작년에 노벨 화학상 수상자가 AI 알파폴드를 개발한 구글 딥마인드 최고경영자인 허사비스라고 발표될 때 많은 사람들이 신선한 충격을 받았다. 실험실에서 생물학자들이 표적 단백질 구조 규명 등 수십 년 동안 연구해야 가능한 데이터 검증이 AI 알파폴드를 활용해서 불과 1년 만에 모두 밝혀졌을 뿐만 아니라 단백질과 약물 간의 상호작용을 분석함으로써 약물의 효과와 부작용 예측이 가능하게 되었다.
이러한 신약개발 패러다임의 드라마틱한 변화는 전 세계적인 보건 이니셔티브에도 부합되고 있으며 환자의 유전 정보와 생활 습관 등을 토대로 하는 맞춤형 치료를 받을 수 있는 정밀 의료의 실현에도 기여하게 될 것이다.
전 세계적으로 임상적으로 실패했거나 승인된 약물의 재평가를 통해서 신약개발 비용과 시간을 절감할 수 있는 신약-재창출(Drug-Repositioning) 연구개발에 AI의 활용이 증가하면서 AI 신약개발이 시장성이 작은 희귀 질환이나 신규 질환을 겪는 환자들을 치료하는 전략 중의 하나로 자리 잡아나가고 있다.
국내 벤처기업인 메디리타는 AI 신약개발 솔루션을 통해서 조루증 관련 희귀질환 치료를 위한 약물 등 재창출 후보물질 4개가 기술이전을 준비하고 있고, 신테카바이오는 바이오신약개발과 정밀 의료 기술에 AI와 빅데이터를 적용해 개발 과정을 단축하고 임상 성공률을 높이는 솔루션을 개발하고 있다.
신약개발 연구 가속화 인공지능 솔루션 ‘MuN-AI' 시연화면(사진출처 : 메디리타)
신테카바이오가 STB 클라우드 기반 AI 신약 발굴 공장단위 가동이 준비 완료됐다고 밝혔다.(사진출처 : 신테카바이오)
AI 신약개발의 한계와 극복
그런데 당면과제가 있다. AI를 활용한 약물 개발은 프라이버시(privacy)의 침해, 윤리적인 저해 이슈, 법규의 장벽을 해결해야 하는 문제들이다. ChatGPT와 같은 AI 도구를 사용하여 정보를 요약하는 것은 이미 시작되었으나 이로 인해 부분적으로 또는 완전히 부정확하거나 사실이 아닌 환각(hallucination)이 생성될 수도 있다. 데이터 공유, 해석 가능성, 허가 내용과는 다른 용도나 방법으로 의료 현장에서 사용되는 Off-label에 대한 명확한 공통 가이드라인도 필요하다. AI 빅데이터 활용 시 개인정보 유출에 대한 우려는 지속적으로 제기될 가능성이 높다.
최근 미국 FDA에서는 의약품 개발을 위해 사용되는 AI에 관한 첫 지침을 발표했다. ‘의약품 및 생물학적 제제의 규제 의사결정을 지원하는 AI 사용에 대한 고려 사항’에는 약물의 안전성 또는 유효성, 품질에 대한 규제 의사 결정을 지원하는 정보 또는 데이터를 생성하는 데 AI를 어떻게 활용할지에 대한 권장 사항을 담고 있는데 FDA는 이 지침을 통해서 위험 기반의 신뢰성 평가 프레임워크를 제안하고 있다.
European Community(EC)의 경우도 AI가 사회에 미칠 수 있는 중대한 영향과 신뢰 구축의 필요성을 고려할 때 그 규제 프레임워크는 EU 가치에 따라 개발되고 인간 중심의 기술이 되어야 한다고 선언하고 있다. 인간의 행복 증진을 궁극적인 목표로 삼아서 인간을 위한 도구로 사용되어야 한다고 관련 규정에 명시하였다. AI 분야의 혁신을 지원하면서 동시에 안전성과 효과에 대한 엄격한 기준을 유지하는 정책을 지속 해 나갈 수밖에 없기 때문이다.
Tortois Media의 The Global AI Index 2023에 의하면 우리나라의 AI 경쟁력 종합 순위는 6위다. 1위 미국과 2위 중국에 비해서 훨씬 뒤처져 있다. 설상가상으로 생성형 AI와 대규모 언어모델 LLM과 같은 새로운 AI 응용프로그램이 등장하면서 전문 인력은 턱없이 모자라고, 향후 양자컴퓨터의 등장에 대처할 수 있는 기반도 매우 열악한 실정이다.
2024 글로벌 AI 인덱스 상위 10개 국가 항목별 순위. 자료출처 : 토터스미디어
AI 신약개발 기술의 현황과 도전과제
2024 DIA(Drug Information Association) Global Annual Meeting에서 생명 과학의 효율성을 높이는 것은 AI 기반 접근 방식을 활용하는 것이라고 하였다. 이미 원격 도구와 분산형 방법론이 보다 포괄적인 임상시험을 보장하는 데 어떻게 도움이 될 수 있는지 AI를 통해서 확인되고 있다.
DIA 및 DTRA(Decentralized Trials and Research Alliance)를 포함한 전문가 그룹에 의하면 전 세계의 신약개발 선도기업들은 이미 환자, 임상의, 데이터 과학자, 운영 리더, 규제 기관 및 기타 기관과 협력하여 프레임워크, 교육, 로드맵 및 환자와 임상의에게 효과적인 커뮤니케이션을 개발하여 생태계 전반에 걸쳐서 기술 기반 원격 및 분산형 연구를 위한 표준 사례들을 만들어 나가고 있다.
을사년 1월 21일 최상목 대통령 권한대행은 과학기술정보통신부 장관, 국회 과학기술정보통신위원회 소속 국회의원들이 참석한 가운데 개최된 2025년 과학기술인·정보방송통신인 신년 인사회에서 AI로 디지털 대전환, 과학기술로 미래를 선도하고 특히 AI 기본법 제정으로 AI 컴퓨팅 인프라를 대폭 확충하고 핵심 인력과 기술을 확보하는 등 AI 3대 강국 도약을 위해 총력을 다하겠다고 선언했다.
AI 신약개발 기술의 발전은 눈부시게 빠르다. 오늘의 최고 기술이 내일에는 뒤처질 수 있는 것이 현실이다. 국제 무대에서의 소통과 협력은 더 이상 선택이 아니라 필수가 되었다. 우리 기업들이 세계와 소통하며 기술과 아이디어를 공유하지 않는다면 국제사회에서 고립된 채 뒤처질 위험이 크다.
R&D 투자 규모가 우리나라 제약기업보다 훨씬 큰 빅파마를 비롯한 AI 신약개발 선도 기업들은 단계 별로 각기 다른 플랫폼을 활용하거나 다른 기업과 협업 및 인수를 통해서 적극적으로 AI 신약개발에 속도를 내고 있다. 전문 인력 확보에 힘을 쏟거나 AI 바이오벤처 투자도 활발하게 일어나고 있다.
AI는 혁신으로 가는 액셀러레이터다. 그러나 아직은 글로벌기관들이 발표한 미래 유망기술인 AI를 우리나라 신약연구개발정책 수립의 키워드로 잡기 위해서는 사전에 고려되어야 할 사안들이 산적해 있다. 할 수 있다는 자신감과 할 수 있는 것은 다른 이야기다. 정부는 AI를 활용한 신약 R&D 투자를 할 때 국내 보건의료 수요에 대한 대처와 해외 시장 진출을 위한 신약개발 투자 지원이라는 양면성을 고려해 주길 바란다.
한국신약개발연구조합 부회장 여재천
1989 - 2025(현) 한국신약개발연구조합 상근이사
경희경영대학원 경영학박사수료, 아주대학원 약학박사수료,
연세보건대학원 보건학석사, 중앙공과대학 화학공학 공학사
(현) 가톨릭의생명과학과 겸임교수, 이대약대제약산업학과 겸임교수,
건국대의학과 겸임교수, 우송대보건의료경영학과 외래교수 역임
(현) 산업기술연구조합연합회 부회장
(현) 중앙약사심의위원, 식약처 식품/의약품 안전기술심의위원, 식약청 연구사업관리위원
(현) 한국응용약물학회 부회장
(현) 대구경북첨단의료복합단지기업유치위원장
(현) 원자력의학원국가신약개발센터 운영위원
(현) 한국과학기술정책연구회(국회) 이사
(현) KDRA제약산업기술거래센터 수석기술거래역
(현) 산업부 공인 기술거래사, 기사
